精准降尿酸新纪元开启！痛风创新药多替诺雷优乐思落地厦门大学附属中山医院

　　2025年7月11日，厦门大学附属中山医院风湿免疫科诊室，黄珊教授为一位13年痛风病史的患者，无法控制饮食，多年来反复发作，想长期治疗，又担心长期使用药物肝肾的副作用。现在终于能用上——痛风创新药多替诺雷(商品名：优乐思®)。这张处方的诞生，将推动我院将高选择性URAT1抑制剂正式投入临床应用，为更多痛风患者带来了全新的治疗选择。

　　我国高尿酸血症已然成为继“三高”之后的“第四高”，高尿酸血症与痛风患病率呈现爆发式增长与年轻化趋势双重特征。流行病学数据显示，我国高尿酸血症总体患病率已达13.3%，患者人数约1.77亿，痛风总体发病率1.1%，患者约1700万。尤其值得关注的是，痛风发病年龄呈现显著前移趋势，20-30岁青壮年已成为高尿酸血症最高发的群体。这一现象与经济快速发展带来的饮食结构变化密切相关，高嘌呤饮食、含糖饮料摄入增加以及酒精等饮食习惯导致体内嘌呤上升，但食物产生的外源性嘌呤诱发高尿酸血症仅占20%，大多数情况下不足以诱发高尿酸血症。而来自人体代谢自行合成的嘌呤才是真正的导致尿酸排泄障碍引起高尿酸血症的重要原因。我国超过90%的痛风或高尿酸血症患者存在尿酸排泄障碍。

　　痛风带来的健康负担远超关节疼痛。研究表明，痛风患者面临全因死亡风险增加58%，心血管疾病风险增加87%，慢性肾病风险更是高达非痛风人群的4.61倍。这种多重疾病负担的形成机制复杂，高尿酸血症通过内皮功能障碍、肾素-血管紧张素系统激活以及血管和肾小管间质损伤等途径，系统性损害机体健康。值得注意的是，这些关联不能完全用传统代谢风险因素解释，痛风本身是独立的系统性健康威胁。

　　在中国面临严峻的长效管理困境，47%患者未能规律用药，患者常将“疼痛缓解”等同于“疾病治愈”，急性症状控制后即自行停药。研究显示仅29%患者了解需长期降尿酸治疗。年轻患者因工作压力忽视规范用药，间歇期无症状时更易中断治疗。多变量分析显示，年龄每降低10岁，用药不依从风险增加44%，年轻患者(<45岁)人群依从性尤其低下。传统治疗药物长期面临三大痛点：心血管风险、肝毒性、超敏反应，患者依从性降低从而导致血尿酸达标率不足50%。患者还普遍存在“降尿酸药物伤肾”的误解，导致讳疾忌医。实际上，肾功能损害主要源于高尿酸本身而非药物，持续高尿酸通过尿酸结晶沉积和炎症反应损伤肾小管间质。面对患者人群的高速增长，临床亟需更安全高效的解决方案。

　　多替诺雷的机制区别于传统痛风药物，通过高选择性精准抑制尿酸转运体URAT1发挥作用。这一突破性机制可精准阻断肾小管对尿酸的重吸收，显著提升尿酸排泄效率，同时避免了现有药物对肾脏及其他转运蛋白(如ABCG2和OAT1/3)的负面影响，在提高降尿酸效率的同时减轻了肾脏代谢负担。为痛风患者提供新选择。

　　临床试验数据印证了其卓越疗效：在中国III期研究中，接受4mg多替诺雷治疗24周的患者，血尿酸达标率(≤6mg/dL)高达73.6%，显著优于传统药物非布司他组的38.1%。更令人瞩目的是，日本研究显示其长期使用58周后肝肾安全性良好，在肝功能不全、轻中度肾功能不全患者中也无需调整剂量。

　　首方患者的曙光：13年病痛终迎转机

　　首张处方的受益者是一位病程长达13年的老年男性患者。频繁的痛风发作使其生活质量严重下降。黄珊教授在综合评估后认为，该患者对传统降尿酸药物不耐受导致难以长期服药，且存在饮食管理困难，尤其关注药物安全性正是多替诺雷的适用人群。黄珊教授在开方后强调，“多替诺雷的上市填补了我国精准降尿酸药物临床治疗的空白。其独特机制为临床医生提供了新武器。”

　　痛风的本质是系统性代谢危机，破解之道在于精准干预、全程管理和医患共策。当1700万痛风患者迎来多替诺雷的治疗曙光，中国代谢性疾病防治也正书写从被动应对到主动破局的崭新篇章。