医院招募志愿者？您知道什么是临床试验吗？

王淑梅 

河北医科大学第二医院药学部副主任

河北省药学会药物临床评价研究专业委员会主任委员

        任何新药的上市，必须要做临床试验，这是新药上市的必经步骤，以确证新药的有效性和安全性。可以说，没有临床试验就没有创新药。

        药物临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物系统性研究，以证实或发现试验药物的临床疗效、药理作用、在人体的吸收、分布、代谢、排泄以及不良反应等，目的是确定试验药物的安全性和有效性。

        药物临床试验一般分为Ⅰ期（临床药理学研究）、Ⅱ期（探索性研究）、Ⅲ（确证性研究）、Ⅳ期（上市后的临床应用研究）临床试验和药物生物等效性试验以及人体生物利用度研究。

I期临床试验

        初步的临床药理学及人体安全性评价试验，为新药人体试验的起始期，又称为早期人体试验。I期临床试验包括耐受性试验和药代动力学研究，一般在健康受试者中进行。其目的是研究人体对药物的耐受程度，并通过药物代谢动力学研究，了解药物在人体内的吸收、分布、消除的规律，为制定给药方案提供依据，以便进一步进行治疗试验。

        人体耐受性试验是在经过详细的动物实验研究的基础上，观察人体对该药的耐受程度，也就是要找出人体对新药的最大耐受剂量及其产生的不良反应，是人体的安全性试验，为确定II期临床试验用药剂量提供重要的科学依据。

        人体药代动力学研究是通过研究药物在人体内的吸收、分布、生物转化及排泄过程的规律，为II期临床试验给药方案的制订提供科学的依据。

II期临床试验

        II期临床试验为治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。

       本期临床研究重点在于药物的安全性和疗效。应用安慰剂或已上市药物作为对照药物对新药的疗效进行评价，在此过程中对疾病的发生发展过程对药物疗效的影响进行研究；确定III期临床试验的给药剂量和方案；获得更多的药物安全性方面的资料。

III期临床试验

        治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。

        本期试验的样本量要远大于比前两期试验，更多样本量有助于获取更丰富的药物安全性和疗效方面的资料，对药物的益处/风险进行评估，为产品获批上市提供支撑。

        其目标是：增加患者接触试验药物的机会，既要增加受试者的人数，还要增加受试者用药的时间；对不同的患者人群确定理想的用药剂量方案；评价试验药物在治疗目标适应症时的总体疗效和安全性。

IV期临床试验

        一种新药在获准上市后，仍然需要进行进一步的研究，在广泛使用条件下考察其疗效和不良反应。

        在上市前进行的临床试验是对较小范围、特殊群体的病人进行的药品评价，病人是经过严格选择和控制的，因此有很多例外。而上市后，许多不同类型的病人将接受该药品的治疗。所以很有必要重新评价药品对大多数病人的疗效和耐受性。

        在上市后的IV期临床研究中，数以千计的经该药品治疗的病人的研究数据被收集并进行分析。

        在上市前的临床研究中因发生率太低而没有被发现的不良反应就可能被发现，以便更全面地认识该药品对“普通人群”的治疗受益/风险比。

生物等效性试验

        生物等效性试验（一致性评价），用生物利用度研究的方法，以药代动力学参数为指标，比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条件下，其活性成份吸收程度和速度有无统计学差异的人体试验。

        《药品注册管理办法》规定，凡是以注册为目的药品，必须开展药物临床试验。根据药物研制规律，原则上药物临床试验可按照Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期的顺序实施，也可根据药物特点、适应证以及已有的支持信息，采用灵活的方式开展适用的试验。

参加临床试验会有风险吗？

        参加临床试验会有风险吗？我想，这是许多参加临床试验的受试者常有的顾虑。

        首先，药物进入临床试验前，已经进行了大量的前期研究和动物试验，其安全性和有效性已经得到初步验证。

        其次，临床试验的方案是经过伦理委员会审批，而伦理委员会的主要职责是保证试验方案科学、保护受试者权益和安全等。

        第三，任何临床试验都必须基于“公正、尊重人格、力求使受试者最大程度受益和尽可能避免伤害”的原则来开展。受试者参加试验是完全自愿的，并且可以以任何理由、在任何阶段退出试验。

       总之，所有药物临床试验必须遵循下列三项基本原则：伦理道德原则、科学性原则和现行法律法规及GCP（药物临床试验质量管理规范）原则。受试者的权益、安全和健康必须高于对科学和社会利益的考虑。