开发靶向RNA的小分子疗法 新锐获8000万美元助力

2021年9月29日，Expansion Therapeutics宣布完成8000万美元的B轮融资。获得资金将用于推进靶向RNA的小分子药物平台（SMiRNA），以发现治疗强直性肌营养不良1型（DM1）、肌萎缩侧索硬化（ALS）、额颞叶痴呆（FTD）和多种tau蛋白病（tauopathies）的候选药物。该公司的科学创始人开发的一种核糖核酸酶靶向嵌合体（RIBOTAC）技术，可以实现对特定RNA的靶向降解。

Expansion专注于只有很少治疗选择的神经系统疾病患者，如DM1，这是一种影响肌肉、心脏和脑功能的全身性疾病。Expansion重点关注在进化上保守，或遗传上证明会引起疾病，且具有三维结构的RNA靶标。Expansion将患者遗传学与深度信息学分析相结合，鉴定出那些可以与配体结合的RNA结构，然后利用针对RNA的小分子库筛选出调节RNA靶标功能的小分子。随后，其新型结构生物学SMiRNA平台将用于设计和推进先导化合物，最终提供一种治疗疾病的口服药物。

Expansion最近还获得了Scripps研究所的两个新研究项目的许可，包括一个针对tau蛋白的项目。Tau蛋白是痴呆症的一个重要驱动因子。研究发现编码tau蛋白的异常mRNA前体参与了神经纤维缠结的形成，并与tau蛋白病（如阿尔茨海默病、额颞叶痴呆、进行性核上性麻痹）和其他神经退行性疾病有关。

参考资料：

[1] Expansion Therapeutics Raises $80 Million Series B Financing to Treat Neurodegenerative Diseases. Retrieved September 29, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210929005036/en/Expansion-Therapeutics-Raises-80-Million-Series-B-Financing-to-Treat-Neurodegenerative-Diseases

（原文有删减）