甘莱FXR激动剂治疗原发性胆汁性胆管炎临床试验申请获NMPA受理

9月6日，歌礼制药旗下全资子公司甘莱制药宣布，ASC42治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的临床试验申请已获中国国家药监局受理。

ASC42是一款非甾类FXR激动剂，2021年6月16日，甘莱宣布ASC42在美国I期临床试验中取得良好的安全性和药效学生物标志物顶线数据。数据显示，在人体有效剂量15mg、每日一次、为期14天的治疗过程中，未观察到瘙痒症状且FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19（FGF19）在给药第14天时的增幅高达1632%。

根据《原发性胆汁性胆管炎诊疗规范（2021）》[1]，PBC是一种慢性进展性自身免疫性胆汁淤积性疾病，常发展为肝纤维化及肝硬化，直至需进行肝移植或导致死亡。2010年PBC 流行病学研究显示，PBC的中国患病率为49.2/10万人，在40岁以上的女性人群中患病率高达155.8/10万人，由此推算中国的PBC患病总人数为65.6万，其中40 岁以上女性的患病人数为44万。熊去氧胆酸（UDCA）是中国唯一批准的具有延缓疾病进展作用的药物。然而，约40%的PBC患者对UDCA应答不足或不耐受。因此，研发用于治疗PBC患者的新药如ASC42，存在高度未被满足的医疗需求。

注：原文有删减

[1] 资料来源：中华内科杂志, 2021,60(8): 709-715. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.