从住院半天到床头两片——PNH口服治疗的医疗资源账

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症，简称PNH，是一种可危及生命的血液系统罕见病。患者常伴随贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓等症状。2022年，天津医科大学总医院副院长付蓉教授在谈及PNH治疗现状时曾表示，此前PNH治疗手段主要以对症治疗为主，包括输血、糖皮质激素、免疫抑制等，传统疗法在溶血控制、防止肾功能损伤等方面面临许多难题。依库珠单抗在中国上市，是行业多年来的期盼，为中国PNH患者带来了革新性的治疗选择。

　　从当时的临床背景看，依库珠单抗作为全球首个获批的C5补体抑制剂进入中国，意味着PNH治疗从传统对症治疗进入补体靶向治疗阶段。对于长期依赖输血、激素或免疫抑制治疗的患者而言，这无疑是重要进步。

　　但站在2026年的医疗支付改革视角看，新的问题也随之浮现：静脉输注本身，正逐渐成为DRG/DIP改革背景下需要重新审视的高频资源占用项。

　　PNH并不是短程治疗疾病，而是需要长期甚至终身管理的慢性罕见病。传统C5抑制剂需定期静脉输注或皮下注射。一名患者如果需要每2周接受一次静脉输注，一年就要反复到医院约20余次。每一次治疗，都不只是“打一针”或“输一次液”那么简单。患者需要提前预约、协调出行与工作学习时间，到院后完成挂号、候诊、用药核对、静脉输注、用药后留观等流程，有些患者还需要进行PICC维护或处理输注相关问题。对于居住在地市、县域甚至偏远地区的患者而言，一次治疗可能不是半天，而是一天甚至两天。长期下来，治疗节奏会不断挤压工作、学习和家庭生活。

　　对医院来说，每一次输注背后，也是一整套院内资源的调度：预置输注床位、护士给药监护、药房配药，科室同步管控医疗风险、院感及随访;若患者使用PICC，还需额外开展导管维护与并发症处置。单个患者看，是一次次治疗。放到患者群体中看，就是持续、重复、可预期的床位、护士和输注资源占用。假设按数千名患者计算，每年对应的可能就是数万次输注服务需求。过去，这些资源消耗更多被视为治疗流程的一部分;在DRG/DIP改革下，它们则需要被纳入医疗效率和成本结构中重新衡量。

　　而口服药兰诺可泮的出现，使这笔医疗资源账有了新的解法。

　　国产口服补体B因子(CFB)抑制剂盐酸兰诺可泮片的出现，为既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者提供了新的口服治疗选择。公开信息显示，盐酸兰诺可泮片是武汉朗来科技发展有限公司自主研发的创新药，已通过优先审评审批程序获批上市，是国产首个获批上市的补体因子B(CFB)抑制剂。

　　与静脉输注相比，口服治疗最直观的变化，是把治疗从医院输注室转移到患者家中。兰诺可泮采用每日两次口服给药，患者无需为维持用药频繁前往医院输注。对于新疆、西藏、云南等偏远地区患者而言，这种变化尤其重要：过去患者可能需要定期前往省会城市或区域中心医院完成输注，如今在专科规范诊疗、定期随访、完善药事服务的保障下，治疗有机会更多留在当地、留在家庭场景中完成。

　　除了患者个人的治疗便利以外，医疗资源使用方式也因口服给药而得到了改善。

　　DRG/DIP改革所关注的除了单次治疗费用以外，还有同样医保基金支出下，能否换来更高的医疗服务效率。对于PNH这样的长期管理疾病，如果一种治疗方式能够减少反复到院输注，减少床位和护理需求，同时维持规范治疗连续性，那么它带来的就是支付效率和资源配置效率的双重提升。

　　除此之外，兰诺可泮的常温储存方式，则进一步补上了可及性的另一块短板。罕见病药物进入临床后，真正影响患者可及性的，不只有是否获批、是否进院，还有能否稳定配送到患者所在地。对于地广人稀、交通距离长、冷链条件相对有限的地区，药品储运条件会直接影响药物触达效率。常温储存意味着药品配送半径和服务场景有望进一步扩大，基层医疗机构、DTP药房、互联网医疗平台等渠道更容易承接长期供药服务。

　　综上所述，兰诺可泮的价值可以被概括为三个关键词：国产创新、口服给药、常温储存。

　　“国产”意味着本土创新力量进入罕见病核心治疗领域，有助于稳定国内药品供应和可及性;“口服给药”意味着常规维持治疗从医院输注转向居家慢病管理，有助于释放医院输注床位、护理人力等医疗治疗资源;“常温储存”意味着药品配送和基层承接能力进一步增强，有助于打通偏远地区患者用药的“最后一公里”。

　　这种变化，对分级诊疗同样具有现实意义。

　　分级诊疗并不是把所有患者都留在基层，而是让不同层级医疗机构承担更合适的功能。对于PNH这样的罕见病，疾病初筛确诊、病情综合评估、重症及复杂并发症处置仍需要专科中心支持;但长期稳定期用药、复诊随访、药品配送和依从性管理等，则可以在更完善的药事服务网络中逐步下沉。从而，中心医院可减少重复性常规输注工作，基层医疗机构和专业药房也能拥有清晰的慢病承接空间。

　　目前，盐酸兰诺可泮片供应渠道已逐步搭建。围绕DTP药房和互联网医疗平台的配送网络正在铺开。对PNH患者而言，药品从获批到触达患者的链条正在缩短;对医疗系统而言，PNH慢病管理模式正在从“中心医院输注”逐步走向“专科诊疗+基层承接+药事服务+居家管理”的新模式。

　　近年来，PNH治疗目标也在发生变化。2026年相关学术交流中，付蓉教授指出，PNH诊疗理念已从以疾病为中心的单纯控制溶血，升级为以患者为中心的全周期慢病管理;治疗目标也从单一溶血控制，拓展为血液学正常化与生活质量改善等多维体系。 在这一背景下，给药方式、储存条件和配送能力，正在成为决定长期管理能否真正落地的重要环节。

　　从2022年的依库珠单抗落地国内，到2026年的国产口服盐酸兰诺可泮片获批上市，PNH治疗进步的逻辑已经发生延展：第一阶段，是解决“有没有革新性治疗选择”;第二阶段，是解决“这种治疗能否更高效、更可及、更可持续地进入长期管理”。

　　同时，对医保而言，看到的则是同样治疗目标下更高效的资源配置方式。

　　医保买的不是药，是医疗资源的重新配置。在DRG/DIP改革背景下，兰诺可泮所代表的不只是PNH治疗方式的一次更新，更是罕见病长期管理模式的一次转向。当治疗从中心医院输注室走向家庭、基层和药事服务网络，PNH患者的规范管理半径被拉长，医疗资源的整体使用效率也得到进一步提升。