锐正基因自主开发的新型碱基编辑器ARTbase-A1™获批美国专利

　　2025年4月2日，锐正基因(苏州)有限公司(简称：锐正基因)今日宣布，其自主研发的新型碱基编辑器ARTbase-A™收到了美国专利商标局(USPTO)的正式授权通知。

　　锐正基因聚焦于基于LNP的体内基因编辑技术和产品的开发，已经有ART001和ART002两个产品处于临床阶段，其中ART001是中国目前唯一获得美国FDA临床许可的同类产品。在拥有处于临床阶段同类产品的中国公司中，目前只有锐正基因拥有已获美国专利授权的碱基编辑器。同时，由于相关技术在全球范围内仍属前沿，即使在美国这一全球最大的医药市场，除了锐正基因和Beam Therapeutics之外，大部分处于临床阶段的同类公司并不拥有已获美国专利授权的碱基编辑器。

　　锐正基因拥有一支具备丰富经验和国际化视野的基因编辑技术开发团队，基于先进的AI算法和生物信息学能力，挑选构建了包含近1000种具备多样性和专利空间的酶资源库，从中优选出成药性表现最为突出的候选酶，通过多轮蛋白质工程改造与定向进化优化，获得了一系列包括CAS和碱基编辑器在内的新型编辑器，并已经申报多项全球专利。此次获批美国专利的碱基编辑器ARTbase-A1™，在达到同等体内活性的情况下，所需剂量仅为行业领先碱基编辑器的1/3.同时具备行业领先的脱靶安全性。

　　"美国专利商标局对锐正基因新型碱基编辑器ARTbase-A1™的授权，体现了锐正基因底层技术的自主原创能力。"锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："目前美国仍然是规模上遥遥领先的全球最大医药市场，也是全球先进医疗技术专利竞争最激烈的国家，在基因编辑领域尤其如此。此次锐正基因ARTbase-A1™美国专利获批，为锐正基因国际化拓展提供了坚实的基础。同时，锐正基因系统布局了体内基因编辑相关的其他底层技术和产品专利，期待更多专利在美国和其他主要市场获批，进一步提升锐正基因的国际竞争力。"

　　锐正基因 公司简介

　　锐正基因成立于2021年，专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。

　　公司拥有一支具备生物药全生命周期成功经验的专业化团队，建立了全球首个经临床验证的产业级端到端体内基因编辑技术平台，系统布局了相关技术与产品知识产权，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得美国专利授权。

　　公司构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。2023年8月，针对ATTR的产品ART001成为中国第一个进入人体临床试验的以LNP为载体的体内基因编辑药物。2024年8月，ART001成为中国第一个和目前唯一获得美国FDA临床试验许可的同类产品。2025年2月，针对HeFH(PCSK9)的产品ART002成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-c的同类产品。ART001和ART002的安全性和有效性数据均具有成为全球best-in-class产品的潜力。