开发CRISPR基因编辑疗法治疗致盲性眼病 Intellia达成合作

2021年10月13日，Intellia Therapeutics与SparingVision联合宣布，双方达成一项战略性合作，以共同开发基于CRISPR/Cas9技术治疗眼科疾病的新型基因编辑疗法。

CRISPR基因编辑研究的先驱Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授去年斩获诺贝尔化学奖。而Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一正是Jennifer Doudna教授。这家公司致力于利用CRISPR基因编辑技术，通过在体内和体外进行基因编辑开发创新疗法。

SparingVision公司致力于开发治疗色素性视网膜炎（retinitis pigmentosa）的基因疗法。其在研项目SPVN06可以独立于致病基因突变而发挥作用，使用AAV载体携带两种神经营养因子相关基因，通过视网膜下注射递送至视锥和视网膜色素上皮（RPE），缓解疾病发生和进展。

作为此次合作的一部分，SparingVision将获得使用Intellia专有的CRISPR/Cas9体内基因组编辑技术的独家权利，用于多达3个眼部靶标，以治疗具有显著未满足医疗需求的疾病。SparingVision将领导并资助合作中基因组编辑候选疗法的临床前和临床期开发。此外，双方还将研发新型的自动失活AAV载体，和基于脂质纳米颗粒（LNP）的递送方法，以将药物递送到视网膜。

参考资料:

[1] Intellia Therapeutics and SparingVision Announce Strategic Collaboration to Develop Novel Ocular Therapies Using CRISPR/Cas9 Technology. Retrieved October 13, 2021, from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-and-sparingvision-announce-strategic

（原文有删减）