全球首个原发性轻链型淀粉样变治疗药物在华获批

强生公司在华制药子公司西安杨森制药有限公司宣布，旗下创新药物达雷妥尤单抗皮下注射液（商品名：兆珂速）近日获国家药品监督管理局批准，与硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松联合用药治疗新诊断的原发性轻链型淀粉样变患者。本方案不适合也不推荐用于患有NYHA IIIB级或IV级心脏疾病（纽约心脏病学会心功能分级）或Mayo IIIB期（梅奥分期）的原发性轻链型淀粉样变患者。

达雷妥尤单抗是全球首个且目前唯一获批治疗系统性轻链型淀粉样变患者的创新解决方案 。去年11月，达雷妥尤单抗被国家药品监督管理局授予“优先审评”资格。该适应症的获批是轻链型淀粉样变治疗领域中的重要里程碑，填补了该罕见病多年以来的治疗空白 , 为患者带来了新的希望。

原发性轻链型淀粉样变是一种致命的罕见血液病，患者骨髓中的浆细胞会产生异常淀粉样轻链并不断沉积在重要器官中，最终导致患者器官衰竭甚至死亡 , 。原发性轻链型淀粉样变通常没有典型的发病症状，易与其它疾病混淆 。中国患者从症状出现到确诊的中位时间为7个月，且多数患者在确诊时已经出现器官受累或衰竭的现象。

中国工程院院士、著名心脏病学专家张运教授指出：“原发性轻链型淀粉样变会损害患者的各个器官，如果心脏或肾脏等重要器官受累，患者的生存时间会大幅度缩短。通常处于梅奥3期和4期的患者，生存期仅3到13个月 。由于诊断困难和器官受累等因素，患者普遍预后不理想，亟需全新的治疗选择。”

“原发性轻链型淀粉样变的主要治疗目标是通过深层和持久的血液学缓解帮助患者实现器官缓解并延长生命 。”北京大学血液病研究所所长黄晓军教授分享道：“尽管目前以硼替佐米为基础的多发性骨髓瘤创新治疗方案等能为原发性轻链型淀粉样变患者带去一定程度上的缓解 , ，但我们仍然面临严峻的治疗挑战，亟需更加有效的治疗方式。兆珂速的获批无疑让我们能够帮助患者以更便捷更安全的方式实现血液和器官缓解。”

【记者】严慧芳

【作者】 严慧芳

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