化解罕见病患者“用药难”要有超常手段

近日，云南昆明一名父亲自制“药物”救子的经历引发广泛关注，在这场抵抗罕见病的艰辛冒险旅程背后，是患者所面临的用药困境和自制“药”的法律模糊地带。

南都此前报道，云南一名高中学历的父亲徐伟，自行购买设备、原料配制两种“化合物”，用来给患罕见病的孩子延续生命。10月2日，云南省药品监督管理局向南都记者表示：“重视报道中患者所面临的罕见病药、罕见病研究进展缓慢，患者缺少有效治疗药物的问题。”

这名幼儿患有罕见病铜缺乏疾病Menkes综合征，组氨酸铜和伊利司莫铜能缓解病征。起初，徐伟托病友帮忙带药，后来因买不到，徐伟被迫走上了自制“化合物”的道路。对孩子的爱，激发了徐伟的巨大潜能，在较短时间内，他学习了大量专业知识，照此速度发展下去，徐伟成为制药方面的专家不是没有可能。

然而，罕见病研究和药品开发是研究机构和药企的事，陪伴、呵护、及时带孩子看病，才是家长的本分，家长被迫去做药企该做之事，其中的无奈与心酸，让人为之感叹。自制组氨酸铜和伊利司莫铜，对于徐伟的难度很大，但对于药企则颇为简单。药企为何不愿意生产，患者又为何“买不到”，这些问题，都值得深思。

破解罕见病患者看病难，很有必要。不久前西安一名患罕见病儿童“四天花55万”的新闻曾引发社会关注，此事热度尚未消退，昆明这位父亲自制“药物”的事件又接踵而至。10月2日，甘肃一名10岁罕见病女童、因全国仅有的两台专属治疗仪器明确“儿童不适用”，导致诊疗进入困境，此事进一步催热了罕见病患者看病难这个话题。

按照常理，既然患者用药如此紧缺，药企为了赚钱，会愿意研发和生产相关药品。对用量较大的普通药品的确是如此，但很多罕见病药品的用量甚微，而研发时间长、投入的资金量大，药企觉得不划算，甚至可能出现亏损，研发和生产的积极性就会荡然无存。也就是说，市场自身的调节作用对于罕见病药品的研发生产是失灵的，假如不采取超常手段，罕见病患者无药可用的现实难题，就很难得到化解。

既然市场失灵，就应通过多种非市场手段，推动罕见病研究与药品研发早期实施。政府加大研发投入、实施定点生产、通过购买服务和减免税收等举措来激励药企研发与生产；药企将部分利润用于罕见病药品研发，以此回馈社会，承担更大的社会责任。各种途径共同发力，加速罕见病研究和药品研发，是帮助罕见病患者及家属的最佳方式。

除了研发生产，超常手段还要运用到药品的流通与供应方面。很多罕见病和Menkes综合征一样，在市场存在相应药品，但由于用量极少，流通和储备的成本很高，对疫情等因素表现得更为敏感，极易出现断供。如何提升此类药品的保障供应能力，是社会需要仔细面对的一道难题。近日，罕见病全球药物信息平台博鳌乐城上线，就是值得推广的超常手段之一。

罕见病具有诸多独有的特点，是导致罕见病药品稀缺和容易断供的重要原因。只有结合这些特点来推进罕见病药品的研发、生产、供应，方能切中要害，确保罕见病患者“有药用”和“用得上”。 □罗志华