显著缓解晚期DMD患者症状 细胞疗法2期临床结果积极

2021年9月24日，Capricor Therapeutics公司公布了细胞疗法CAP-1002，治疗晚期杜氏肌营养不良症（DMD）患者的2期临床试验最终结果。该试验达到了减缓患者上肢功能降低的主要疗效终点，其它与骨骼肌和心脏功能相关终点的改善也显示疾病进展的减缓。因此，该公司计划推进这一疗法进入关键性3期临床试验。

杜氏肌营养不良症是一种罕见的致命性遗传病。患者X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变，导致功能性抗肌萎缩蛋白缺乏。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷，使肌肉在收缩过程中出现慢性损伤与炎症发作，并影响肌肉的再生。

CAP-1002是一种同种异体的细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。CAP-1002还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。

▲CAP-1002简介（图片来源：Capricor Therapeutics公司官网）

这项试验在处于DMD疾病后期的患者中进行，约80%的患者不能行走，且所有患者均接受稳定的类固醇治疗方案。

最终数据分析显示，在接受4次CAP-1002治疗1年后，测试上肢功能的指标（PUL v1.2）达到主要疗效终点，患者上肢功能下降速度减缓71%，且其它骨骼肌和心脏测量指标也出现改善。

试验具体结果如下表所示：

图片来源：参考资料[1]

参考资料:

[1] Capricor Therapeutics Announces Positive Final Data From its Phase 2 HOPE-2 Trial in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Treated with CAP-1002. Retrieved September 24, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/24/2302866/0/en/Capricor-Therapeutics-Announces-Positive-Final-Data-From-its-Phase-2-HOPE-2-Trial-in-Patients-with-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Treated-with-CAP-1002.html

（原文有删减）