获FDA快速通道资格 创新吸入式抗生素疗法达到3期临床终点

日前，Zambon公司宣布，使用其I-neb适应性吸入式气溶胶给药系统递送粘菌甲酸钠（CMS），在非囊性纤维化支气管扩张（NCFB）患者中进行的3期临床试验PROMIS-I中达到主要终点。相比安慰剂， CMS I-neb组NCFB患者疾病急性加重的年发生率显著减少（0.58比0.95，RR: 0.61，95% CI 0.46-0.82，p=0.00101）。

非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）是一种以反复感染、炎症、持续咳嗽和咳痰为特征的慢性肺部疾病，其患病率在世界范围内呈上升趋势。在NCFB患者中，铜绿假单胞菌（Pseudomonas aeruginosa）肺部感染与频繁的疾病急性恶化和入院治疗，生活质量降低和死亡率增加相关。目前该疾病尚无获批的疗法。

CMS是抗生素粘菌素的前体药物，作为表面活性剂，它通过与细菌细胞膜结合并改变其通透性而发挥作用，引起细菌死亡。I-neb是用于适应性气溶胶递送（AAD）的第三代雾化器。它是一种小型、轻便和无声的给药装置，可递送精确、可重复给药的药物剂量。

试验共入组377例患者，随机接受CMS I-neb（n=177）或安慰剂（n=200）治疗。试验结果显示，除了主要终点外，该试验也达到了重要的次要终点，CMS I-neb组与安慰剂相比，推迟了患者出现首次急性加重的时间（HR=0.59，95% CI 0.43-0.81，p=0.00074）；降低了重度加重的频率（RR：0.41，95% CI 0.23-0.74，p=0.00300）。并且，治疗12个月后，CMS I-neb组通过圣乔治呼吸问卷（SGRQ）测量的生活质量显著改善，与安慰剂组相比差异为4.55分（p=0.0055）。治疗28天后，治疗组的铜绿假单胞菌密度显著降低（P<0.00001）。

安全性方面，该治疗系统耐受良好。两组发生不良事件的患者百分比相似。很少观察到支气管痉挛和抗生素耐药性（分别为2.8%和1%）。此外，这一疗法已获得美国FDA合格传染病产品（QIDP）和快速通道资格，用于预防铜绿假单胞菌导致的成人NCFB患者的疾病急性加重。

参考资料:

[1] Positive Results from Phase 3 PROMIS-I Study of CMS I-neb® in Patients with Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis Presented at European Respiratory Society (ERS) Annual Meeting. Retrieved September 8, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210908005591/en

（原文有删减）