恩格列净获FDA突破性疗法认定 用于治疗射血分数保留型心力衰竭

勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和礼来（Eli Lilly and Company）今天宣布，美国FDA授予恩格列净（empagliflozin，英文商品名Jardiance）突破性疗法认定，用于治疗射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）成人患者。

该决定是基于具有里程碑意义的3期临床试验EMPEROR-Preserved的结果，恩格列净在HFpEF成人患者中，与安慰剂相比，将心血管死亡或因心力衰竭住院的相对风险降低21%。获益与射血分数或糖尿病状态无关。EMPEROR-Preserved的结果于8月27日在2021欧洲心脏病学会大会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。

心力衰竭是一种进行性、致衰弱性和潜在的致死性疾病，当心脏无法提供足够的循环以满足身体对含氧血液的需求时发生。主要表现为呼吸困难、疲乏和液体潴留（肺淤血、体循环淤血及外周水肿）等。心力衰竭影响全球超过6000万人，预计随着群体老龄化而增加。心力衰竭分为射血分数下降型心力衰竭（HFrEF）与HFpEF。当心肌不能有效收缩时，就会发生HFrEF，心脏泵出到体内的血液更少。当心肌正常收缩但心室不能充盈足够的血液时，就会发生HFpEF，进入心脏的血液更少。基于患病率、不良结局和既往无临床证实的治疗，HFpEF已被描述为心血管医学中最大的未满足需求。

恩格列净是一种每日口服一次、高选择性钠葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，在血糖水平较高的2型糖尿病患者中，恩格列净抑制SGLT2可阻止糖被肾脏再吸收，从而让更多的糖分从尿液中排出。此外，恩格列净还可防止盐的再吸收，从而增加体内盐的排泄，并降低身体血管系统的液体负荷。恩格列净诱导的体内糖、盐和水代谢变化，可能有助于减少心血管死亡。此外，恩格列净已在欧盟和美国获批用于治疗HFrEF成人患者（伴或不伴糖尿病）。

参考资料:

[1] FDA grants Jardiance® Breakthrough Therapy designation for heart failure with preserved ejection fraction. Retrieved 2021-09-09, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-jardiance-breakthrough-therapy-designation-for-heart-failure-with-preserved-ejection-fraction-301372022.html

（原文有删减）