老药新用！施维雅布美他尼治疗自闭症两项III期临床失败

文章来源：医药魔方Info

作者：阳光

9月7日，施维雅和Neurochlore宣布， 在评估布美他尼与安慰剂治疗儿童和青少年自闭症谱系障碍 (ASD) 的两项III期临床研究中，未观察到疗效差异。因此，经双方同意，施维雅和Neurochlore 决定提前终止两项正在进行的临床研究。

自闭症又称孤独症，是发病于婴幼儿时期的精神发育障碍性疾病，以社会交往障碍、交流障碍、活动内容和兴趣局限、刻板重复的行为方式为基本特征，多数患儿伴有不同程度的精神发育迟滞。自闭症通常在3岁之前开始出现，由于我国人口基数大，全国约有50多万孤独症患儿。

布美他尼是一种强效利尿药，通过抑制钠-钾-氯共转运体（NKCC1）发挥作用。1983年2月，布美他尼在美国获批上市用于治疗水肿，本次针对自闭症的临床研究属于老药新用。有专家认为，布美他尼改善自闭症与GABA（氨基丁酸）的下降有关，可以通过调节中枢神经系统的氯离子稳态，恢复自闭症相关的脑功能。

这两项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验于4年前启动，在14个国家(包括11个欧洲国家）开展。研究共招募422名患者，每项临床试验根据年龄（2-6岁、7-17岁）各纳入211名受试者。结果显示，布美他尼与安慰剂相比，没有表现出优越的临床疗效。

此前布美他尼治疗自闭症的Ib试验由Neurochlore开展，在法国6个中心纳入90名受试者进行研究。结果表明布美他尼对自闭症患者有明显疗效。基于此，施维雅与Neurochlore就布美他尼达成合作。III期临床试验的失败，让施维雅与Neurochlore决定提前终止该研究。