罗氏合作开发亨廷顿舞蹈症基因疗法 有望大量再生大脑神经细胞

2021年9月7日，罗氏集团（Roche）旗下的Spark Therapeutics公司和NeuExcell Therapeutics公司宣布达成一项合作，旨在为罹患亨廷顿舞蹈症（HD）的患者开发一种安全有效的基因疗法。

HD是一种无法治愈的遗传性脑部疾病，由第4号染色体上的单个基因缺陷引起。由于该疾病影响大脑的不同区域，因此会影响运动、行为和认知功能。HD患者行走、思考、推理、吞咽和说话会变得越来越困难，最终将需要全职护理，另外，与HD相关的并发症通常也是致命的。

根据合作协议条款，Spark将获得NeuExcell专有的神经再生基因治疗平台使用权。NeuExcell的研究团队将与Spark Therapeutics紧密合作推进该项目。NeuExcell将有资格获得最高约1.9亿美元的预付、许可费、研发和销售里程碑付款，而Spark将获得NeuExcell的HD项目在全球的独家授权许可。

▲NeuExcell的神经再生基因治疗平台可以将胶质细胞转化为新的神经元（图片来源：NeuExcell公司官网）

普遍的假设是哺乳动物的成熟神经元不能被替换，因此脑部疾病的治疗方法往往侧重于减缓疾病的进展。但NeuExcell可能已经找到了解锁再生神经组织的新方法。其神经再生基因治疗平台基于转录因子介导的转化技术而构建，旨在将内源性胶质细胞通过重编程，在原位转化为功能性的新神经元。这些星形胶质细胞在神经元周围，并且在神经元受伤或死亡后通常会产生应激反应。

虽然神经元不能分裂自我再生，但神经胶质细胞在损伤部位可以分裂再生，因此是产生新神经元的可持续来源，从而达到有临床意义的治疗效果。NeuExcell正在开发基于腺相关病毒（AAVs）的神经再生基因疗法，以在神经变性部位原位大量再生功能性新神经元。

参考资料:

[1] NeuExcell Therapeutics and Spark Therapeutics Announce Research Collaboration Agreement to Develop a Novel Gene Therapy for Huntington's Disease. Retrieved September 7, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/neuexcell-therapeutics-and-spark-therapeutics-announce-research-collaboration-agreement-to-develop-a-novel-gene-therapy-for-huntingtons-disease-301369445.html

（原文有删减）