靶向编辑、抑制、降解mRNA ADARx Pharmaceuticals获7500美元助力

2021年9月8日，ADARx Pharmaceuticals公司宣布完成7500万美元的B轮融资。本轮融资的资金将用于推进ADARx靶向mRNA的技术平台，包括对mRNA进行编辑，抑制或降解mRNA，以及组织特异性递送技术。这笔资金还将用于将该公司不断增长的研究阶段产品管线过渡到临床，包括启动其先导项目的1期临床试验。

ADARx正在开发一个靶向RNA的专有平台。利用该技术平台的RNA编辑方法，研究人员可以利用现有的细胞内机制，针对RNA序列，精准地编辑一个碱基，从而开发稳定与高效的精准疗法。其创新的RNA降解和抑制方法可以模仿人体的自然生物过程，通过寡核苷酸调节基因表达。ADARx正在一系列治疗领域中开发多种靶向RNA的治疗药物，包括遗传病、心脏代谢和中枢神经系统（CNS）疾病，第一个RNA编辑项目靶向治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症。

此外，ADARx利用N-乙酰氨基半乳糖（GalNAc）的特征开发了肝脏递送技术。GalNAc是一种能识别并结合细胞表面去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）的糖分子，该受体在肝脏中高度表达，使肝脏能够有针对性地摄取治疗药物。同时，该公司也正开发CNS递送技术平台，探索将治疗药物运输到患者CNS的特殊机制。

参考资料:

[1] ADARx Raises $75 Million to Advance Growing Pipeline. Retrieved September 8, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210908005168/en

（原文有删减）