渤健阿尔兹海默症新药再生波澜！适应证范围存疑 医保不通过...

渤健阿尔兹海默症新药Aduhelm获批上市后再生波澜，这次重点在FDA。美国两位国会民主党议员要求FDA提供更多的数据及文件来支持此前该药的获批。

两位议员的质疑是基于Star News在6月份发布的报告，该报告提出渤健和FDA早在2019年就有交流，渤健与FDA高层曾进行过多次非官方途径的约见。该报告还指出，7月23日，FDA工作人员及咨询委员会之间进行过一次先前未报告的会议。

此外，两位议员要求FDA提供与渤健的所有正式与非正式会议的详细信息，以及FDA批准Aduhelm用于更广泛适应证，但之后又缩小适应证范围的原因。同时，两位议员还要求FDA提供Aduhelm的第四阶段验证性试验的背景信息，包括临床设计和时间规划。

FDA必须在9月16日前提交上述材料。

01 获批适应证范围远超临床试验

事实上，对Aduhelm适应证范围的质疑从未停止。

6月8日，FDA批准了Aduhelm的上市申请，并可以“用于所有阿尔兹海默症患者”，随后，又修改为用于轻症患者。

9月1日，一位RBC Capital Markets的分析师指出，渤健所进行的Emerge和Engage两项临床试验（此后的获批主要基于这两项临床试验）时，一家位于意大利米兰的老年门诊科的911位患者中，只有6名患者（占比不到1%）符合受试者要求。

该分析师还指出，尽管FDA缩小了Aduhelm的适应证范围，但这一范围仍广泛与Emerge和Engage两项临床试验的受试者标签，如果将新的范围应用于米兰这家门诊，911 名患者中大约有34%，即311位患者将符合 Aduhelm 的获批适应证范围，这几乎是此前临床受试者人数的52倍。

“尽管在临床试验中观察到的益处，是否能有效转化到真实世界中始终是一个问题，但这项比对强调了EMERGE和ENGAGE试验可能存在潜在的巨大局限性。”这位分析师表示。一旦Aduhelm被用于更广泛的患者，将发生的副作用是未知的。

根据渤健7月份在国际阿尔兹海默症会议期间发布的消息，Aduhelm正在进行针对药物安全性以及患者影响的第四阶段观察行研究，受试患者超过6000名。

其中一位研究者在接受媒体采访时表示，Aduhelm对不同患者的影响的研究包括了500名非裔美国人和500名西班牙裔人，其中有患者患有糖尿病、高血压以及癌症，这在此前的临床试验中是不符合受试条件的。

此外，上述分析师指出，Aduhelm的定价和适应证范围将影响其潜在的报销广度，渤健仍在等待Centersfor Medicare & Medicaid Services (CMS)的承保决定。而Departmentof Veterans Affairs已经决定不承保该药品，因为没有证据表明FDA批准Aduhelm用于所有阿尔兹海默症患者是合理的。

02 定价存疑

Aduhelm获批不久，渤健就公布了定价，Aduhelm在美国市场的定价为每次注射4312美元（以平均体重74kg计），每年治疗成本高达5.6万美元，远高于分析师和咨询小组的预测。

有分析者称，根据渤健的定价，当有50万名患者通过美国联邦政府为65岁以上老年人提供的Medicare医疗保险使用该药，Aduhelm每年可能会花费Medicare医保约290亿美元，如果使用的患者数量达到渤健预期的目标数量的最高值，即200万，则Medicare医保可能要花超过1000亿美元，这几乎是此前美国政府对此预算的5倍。《纽约时报》也指出，这笔费用已经超过了美国政府给整个美国宇航局（NASA）的预算支出。

因此，美国众议院民主党议员、监督改革委员会主席Carolyn Maloney和新泽西州民主党议员、众议院能源与商业委员会主席FrankPallone决定主导调查，深究FDA加速批准Aduhelm上市以及授予该药物广泛标签的背后原因。

值得注意的是，这项调查也要求渤健和FDA提供2019年之后，渤健与FDA高层进行的非正式会议的时间、地点、与会者以及会议记录等详细信息。

同时，渤健还需要提供其开发Aduhelm所产生成本的详细明细，以及定价、生茶成本、商业化或营销策略相关的所有文件。

尽管遭遇多方调查，以及CMS的缓慢审查，渤健仍在积极推进Aduhelm的在院内的普及，佛罗里达州Aventura中心神经学家Jeffrey Gelblum称，为了加快治疗，渤健已经开始为佛罗里达州First Choice Neurology项目中免费提供Aduhelm。渤健也表示，公司已经制定了一系列计划来支持患者获得治疗，但没有披露更多细节。