超13亿美元收购公司获得!益普生1类新药在中国获批临床

  • 2021-08-20 14:03:33   
  • 白如月
  • 药品

文|医药观澜

8月19日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,益普生(Ipsen)申报的1类新药palovarotene胶囊获得临床试验默示许可,拟开发用于一种非常罕见的遗传性疾病。Palovarotene是益普生以超13亿美元收购Clementia公司获得的一款选择性RARγ抑制剂。在美国,FDA已接受palovarotene递交的新药上市申请,并授予其优先审评资格,预计在今年11月30日之前做出回复。

超13亿美元收购公司获得!益普生1类新药在中国获批临床

截图来源:CDE官网

Palovarotene是一款新型、选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂,拟开发用于进行性骨化性纤维发育不良(FOP)、多种骨软骨瘤(MO)、干眼病等多种疾病。此前,palovarotene已获得FDA和欧洲药品管理局(EMA)治疗FOP和MO的孤儿药资格,以及FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。

Palovarotene曾是罕见病药物研发公司Clementia Pharmaceuticals的主要候选药物。2019年2月,益普生与该公司共同宣布,双方已签署收购协议,益普生将以总交易金额高达13.1亿美元收购后者。自此,益普生拥有了palovarotene的开发权。

此次palovarotene胶囊在中国获批临床,拟开发适应症为:适用于在患有FOP(肌炎)的成人和儿童中预防异位骨化。FOP是一种非常罕见的遗传性疾病,由ACVR1(也称为ALK2)基因上的突变引起。ACVR1蛋白属于骨形态发生蛋白(BMP)I型受体的蛋白家族,该蛋白家族调节骨骼和肌肉的生长和发育。

FOP的另一个俗称是“石头人症”,意指随着疾病的发展,人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症,并且会变成骨骼。由于没有获批的治疗方法来治疗这种进行性和使人衰弱的疾病,FOP患者群体仍然存在很大未满足的医疗需求。

Palovarotene的出现有望改变这一治疗现状。根据一项名为MOVE的临床试验数据,试验主要终点的事后分析显示,与自然病史研究中未接受治疗的患者相比,接受palovarotene治疗的患者平均每年新增的异位骨化体积减少62%(p=0.0292)。

根据益普生早前发布的新闻稿,这也是FOP的首个全球多中心3期临床试验。基于MOVE试验的数据,palovarotene向FDA递交了新药上市申请。如果获得批准,palovarotene也将成为世界上首款治疗FOP的疗法。

值得一提的是,在FOP治疗领域,益普生还引进了另一款候选产品BLU-782。这是一种具有高选择性的口服ALK2抑制剂,益普生于2019年10月通过旗下公司与Blueprint Medicines达成超5亿美元的合作,从而获得了BLU-782的开发权。

期待palovarotene和BLU-782均在临床研究中进展顺利,并早日为FOP患者带来新的治疗选择。

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