国家药监局周思源：药品上市驶入快车道 创新转型要关注临床价值

本报记者 张敏

“从2015年到2021年8月份，国家药监局药品审评中心（CDE）一共批准了72个创新药，其中4个品种是中美双报。特别是近两年，CDE批准的创新药数量快速提升，2020年是20个，今年到现在为止是25个。我国的创新药实现了零的突破，开始量变过程。”国家药监局药品审评中心副主任周思源9月25日在“第六届中国医药创新与投资大会”上介绍。

这一系列变化离不开国家持续推出的鼓励药物创新的政策，尤其是以药品审评审批制度改革为代表，通过药品注册分类改革、建立研发与审批过程中沟通交流机制、建立临床试验申请默许许可制度、建立丰富药品加快上市通道、大力推进技术要求国际接轨等，我国药品上市驶入快车道。

当下，我国的药品申请积压现象得到缓解。周思源介绍，2019年至2021年8月底，CDE总计受理注册申请任务25535件，审结25120件，任务进出基本平衡。今年，按正常时限进行审评的比例达到了98%。自2017年实施优先审评审批制度以来，有784件、484个品种通过优先审评获批上市。自2020年7月新《药品注册管理办法》实施至今年8月底，已将67件突破性治疗药物申请纳入突破性治疗药物程序。有55件（33个品种）注册申请经附条件批准上市；经特别审批程序批准上市4个新冠疫苗。

在中国药物加速上市之际，其创新转型过程中存在的问题更值得关注。

周思源指出，中国的医药创新仍与美国等国家存在差距，具体体现在获批firstinclass的药品数量、批准新药的结构以及所批药物涉及的治疗领域范围。

据了解，当下药物创新主要集中在抗肿瘤、内分泌和消化系统。2018年到2021年，国家药监局批准创新药64个，其中抗肿瘤药物和抗感染/病毒药物占比达到58%，而美国FDA药审中心2020年批准53款新药，抗肿瘤药物占比为40%，而58%是用于治疗罕见病。这种情况也存在于药物研发领域。三年来，我国1类创新药临床试验申请批准适应症中有54%是抗肿瘤药物。

除了药品研发、上市集中抗肿瘤领域以外，我国还存在医药研发基础相对薄弱、产品同质化突出等问题。今年7月份，《以临床价值为导向的抗肿瘤药物的指导原则》征求意见稿发布之后，以PD-1/PD-L1为代表的研发扎堆现象引发热议。

目前，PD-1/PD-L1的注册申请情况为，PD-1受理276件，申报企业42家；PD—L1受理148件，申报企业29个；将两者申请的适应症进行整合，共涉及瘤种18个，其中肺癌是42家企业155个受理文号。

对此，周思源表示，“创新需要关注患者的需求，要对临床价值给予关注，要充分探索临床价值。一是药物创新应全面关注各个治疗领域的临床需求，比如说罕见病、儿童用药；二是药物研发是一个发现、探索、确证临床价值的过程。确定临床的有效性和安全性，还应该包括其在现有治疗体系中的特点、地位以及是否满足患者的需求，要真正以患者为中心，要给患者提供有临床价值的治疗。其三，要通过高标准、高质量、高效率的临研发为临床价值的评估提供全面、科学的证据。”

（编辑 乔川川）