赛生药业引进的GD2抗体新药上市申请拟纳入优先审评

中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，赛生药业（SciClone Pharmaceuticals）申报的那昔妥单抗注射液上市申请已被纳入拟优先审评，拟开发用于治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。公开资料显示，那昔妥单抗是一款靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，曾获美国FDA授予的优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。

截图来源：CDE官网

那昔妥单抗（naxitamab-gqgk，Danyelza）是Y-mAbs Therapeutics（下简称“Y-mAbs”）开发的一款靶向GD2的抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。据介绍，那昔妥单抗通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。

2020年12月，赛生药业与Y-mAbs公司达成了独家无限期授权许可协议，获得了后者那昔妥单抗和omburtamab两款产品在大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家合作开发和商业化权利。另一款产品omburtamab的拟开发适应症为：用于治疗儿童中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤。

今年7月，赛生药业与Y-mAbs公司联合向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了那昔妥单抗的上市许可申请。根据优先审评公示信息，那昔妥单抗本次申请的适应症为：与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，用于治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的1岁及以上儿童，或者成年复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。

值得一提的是，2020年11月，FDA已加速批准那昔妥单抗治疗这类患者。根据Y-mAbs公司官网，那昔妥单抗在美国的获批是基于两项关键的临床研究数据。

一项名为201的研究显示（包含22例患者），在接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中：45%（10/22）的患者对治疗有完全或部分缓解（总缓解率，ORR）；36%（8/22）的患者在影像学检查或组织检查中均未发现出疾病的物理证据；9%（2/22）的患者肿瘤缩小了50%以上。

另一项名为12-230的研究（包含38例患者）显示：34%（13/38）接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的患者对治疗有完全或部分反应；26%（10/38）的患者在影像学检查或组织检查中没有发现疾病的物理证据；8%（3/38）的患者肿瘤缩小了50%以上。