mirum建立肝脏专业知识，首先是“非常罕见”的疾病的FDA点头

　　Ctexli的批准进一步使Mirum成为稀有肝病的领导者，其基石产品Livmarli和即将进行的药物Volixibat。

　　根据监管机构宣布的批准公告， FDA周五签署了有关使用Mirum Pharmaceuticals的Chenodiol(在CTEXLI品牌的Chenodiol)来治疗脑膜异常的Xanthomatosis，这是一种“非常罕见的脂质储存疾病”，如监管机构宣布的批准。

　　CTEXLI是该疾病的首个FDA批准的药物，将为患者和医生提供“安全有效的治疗选择”，以解决核心内的黄肿瘤病(CTX)，珍妮特·梅纳德(Janet Maynard)。和生殖医学在一份声明中说。

　　该药物的标签相对干净 - 没有盒装警告 - 尽管它采取了预防措施，以实现肝脏毒性。与CTEXLI相关的最常见不良事件包括高血压，肌肉无力和腹泻。

　　CTX在全球范围内遭受折磨，是一种罕见且进行性的代谢障碍，其特征是无法分解某些类型的脂质，尤其是胆固醇 - 促进了它们在整个人体中，尤其是在大脑和结缔组织中的毒性积累。 CTX患者在成年初患有神经系统异常，包括癫痫发作以及运动和言语问题。

　　CTX是由CYP27A1基因突变引起的，在健康情况下，该基因编码将胆固醇分解为胆汁酸的酶。 CTEXLI是一种口服药物，是Mirum对此缺陷的答案。在CTX患者中，它通过补充人体不足的胆汁酸而起作用，进而减少引起疾病的有毒代谢产物的积累。

　　为了支持其药物应用，Mirum提交了III期还原研究中的数据，该研究是2024年6月的读数，该研究表明该药物可以降低胆汁醇“具有高统计学意义”。特别是，CTEXLI的益处比安慰剂大20倍。

　　经过周五的批准，Mirum在罕见的肝病空间中奠定了其专业知识。该生物技术的业务由其口服药物livmarli锚定，该公司于2021年9月首次赢得了FDA的批准，以赢得Alagille综合征的胆汁淤积性瘙痒，这是一种遗传疾病，这是一种遗传疾病，在30,000和100,000分中的一个遗传疾病中，在去年三月出生中，这是一个遗传疾病- 是在去年三月的扩张。对于家族性肝内胆汁淤积，另一种罕见的胆汁分泌障碍。

　　在2024年的第三季度，利夫马利(Livmarli)获得了5910万美元的销售额，占该季度Mirum净产品销售额的一半以上。预计本周将发布其全年业绩。

　　此外，Mirum还为原发性胆管炎(PBC)和原发性硬化性胆管炎(PSC)开发了Volixibat，这是卵脂酸转运蛋白的口服抑制剂。 2024年6月，该生物技术报告了Volixibat的有希望的中期数据，吹捧PBC患者的瘙痒症明显改善，PSC益处“超过了疗效阈值”，从而实现了研究的延续。

　　几个月后，即10月，FDA授予Volixibat为PBC的突破性疗法指定。预计在2026年，该指示中Volixibat的IIB期试验中的其他数据。