中位PFS达42个月！CELMoD药物赞赋®III期研究PFS结果重磅公布

　　• EXCALIBER-RRMM研究结果显示，相比达雷妥尤单抗联合硼替佐米及地塞米松，赞赋^®（iberdomide）联合达雷妥尤单抗和地塞米松（IberDd）无进展生存期风险比为0.49

　　近日，百时美施贵宝公布了III期EXCALIBER-RRMM研究的阳性结果。该研究在800例多发性骨髓瘤（MM）患者（最早处于首次复发阶段）中评估了赞赋^®（Iberdomide）联合达雷妥尤单抗和地塞米松（IberDd）的疗效与安全性。结果显示，IberDd在双主要终点之一的无进展生存期（PFS）上取得了具有统计学意义的显著改善：中位随访时间23个月时，IberDd组的中位PFS为42个月，达雷妥尤单抗联合硼替佐米及地塞米松（DVd）组为20个月［HR: 0.49，p<0.000001］，疾病进展或死亡风险降低51%。赞赋联合标准治疗方案的安全性特征与该研究既往报告的安全性结果一致。

　　此前，赞赋已在另一项主要终点微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）率上显示出较DVd方案的改善，并据此获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。同样基于这一结果，日前中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准赞赋联合达雷妥尤单抗和地塞米松适用于治疗既往接受过至少一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。MRD详细数据已在第23届国际骨髓瘤学会年会上公布，并同步发表于《柳叶刀-肿瘤学》。

　　"EXCALIBER-RRMM研究结果进一步巩固了赞赋联合达雷妥尤单抗和地塞米松作为复发或难治性多发性骨髓瘤治疗方案的临床价值，证实了微小残留病阴性带来的深度缓解切实转化为患者无进展生存期的显著获益。"百时美施贵宝首席医学官兼研发负责人Cristian Massacesi博士表示，"这些结果也进一步彰显了赞赋作为一种有效口服治疗选择的价值。其便捷的用药方式有助于在不同诊疗场景中广泛应用，包括众多患者接受日常治疗的社区医疗机构。我们期待后续分享该研究的完整结果。"

　　完整数据将在美国路易斯安那州新奥尔良举行的第68届美国血液学会（ASH）年会上公布。百时美施贵宝向参与EXCALIBER-RRMM临床试验的患者和研究者致以衷心感谢。

　　说明

　　本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

　　关于EXCALIBER-RRMM研究

　　EXCALIBER-RRMM（NCT04975997）是一项III期、多中心、两阶段、随机、开放标签研究，旨在评估赞赋联合达雷妥尤单抗皮下注射液和地塞米松（IberDd）对比达雷妥尤单抗联合硼替佐米及地塞米松（DVd）在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的疗效与安全性。研究包括剂量优化阶段，以微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）率与无进展生存期（PFS）作为双主要终点，其他次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、安全性和持续MRD阴性。符合入组条件的患者为既往接受过1至2线抗骨髓瘤治疗且疾病处于进展期的成人患者。PFS确证性分析人群纳入了800例患者，随机分配至IberDd组（n=400）或DVd组（n=400）。两组患者均接受持续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　关于靶向蛋白降解与CELMoD药物

　　靶向蛋白降解（TPD）是百时美施贵宝长期深耕的差异化研究平台，基于超过20年的科学探索，为降解传统意义上被认为"难以成药"但具有治疗价值的蛋白提供了全新路径。百时美施贵宝是目前唯一成功研发并商业化蛋白降解药物用于多发性骨髓瘤治疗的公司：旗下的免疫调节剂（IMiDs）帮助奠定了当前仍不可治愈的多发性骨髓瘤的治疗标准。在此基础上，百时美施贵宝正通过多个在研蛋白降解药物拓展这一平台，目前正在开展临床研究的三大治疗模态包括CELMoD药物、配体导向型降解剂（LDDs）和降解抗体偶联物（DACs）。这种"三管齐下"的研发方式，使百时美施贵宝能够将合适的治疗模态与特定的分子作用机制相匹配，从而最大程度地调控靶点，最终为血液疾病、肿瘤领域乃至更广泛疾病领域的患者提供更多潜在的突破性治疗选择。

　　关于在研试验

　　赞赋^®目前也正在EXCALIBER Maintenance研究中接受评估。