药明巨诺CAR-T产品新适应症临床申请获得批准

4月20日，药明巨诺宣布，瑞基奥仑赛注射液用于治疗儿童及年轻成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的临床试验申请已获得中国国家药监局（NMPA）的默示许可。瑞基奥仑赛注射液是一款靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品，本次获批的是一项在中国开展的1期临床研究。

瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）是药明巨诺在百时美施贵宝（BMS）旗下巨诺医疗的CAR-T细胞工艺平台的基础上自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。该药已经于2021年9月获得NMPA批准，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。这也是药明巨诺首款获批上市的产品。

目前，药明巨诺还在探索瑞基奥仑赛注射液治疗更多适应症的疗效。前不久，该药的一项新适应症上市申请被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评，针对的适应症为经过二线或以上系统性治疗的成人复发或难治性滤泡淋巴瘤。此外，瑞基奥仑赛注射液针对二线及以上治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤的申请也被CDE纳入突破性治疗品种。

据悉，瑞基奥仑赛注射液本次获批的是一项在中国开展的1期开放、单臂、剂量爬坡研究（JWCAR029-006研究），旨在评价该药治疗r/r B-ALL儿童及年轻成人受试者的安全性、耐受性、药代动力学，并确定2期推荐剂量（RP2D）。

公开资料显示，B-ALL是儿童最常见的恶性肿瘤，对化疗药物的耐药通常导致患者复发或疾病进展，而复发后的患者往往生存率极差。挽救性化疗虽然是可选择的治疗方案，但对于侵袭性强的复发难治患者疗效差，较低的缓解率以及较高的再复发率导致挽救性化疗后的患者生存率非常有限。针对r/r B-ALL目前无标准的有效治疗手段，复发或难治性患者的长期生存仍亟待新的治疗方案。

参考资料：

[1]药明巨诺宣布倍诺达®针对儿童及年轻成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的临床试验申请获批. Retrieved Apr 20 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/GtYLrlHiaLtAuWw1v6Jkvw