四月最后两周4款创新药有望在美获批，其中2款为国产

据PDUFA日程安排，美国食药监局（FDA）有可能在4月的最后2周内对4款新药做出审评决定，其中有两款来自中国。

1、Mavacamten

公司名称：百时美施贵宝

适应症：梗阻性肥厚型心肌病

Mavacamten是百时美施贵宝于2020年11月收购MyoKardia获得的口服心肌肌球蛋白抑制剂，用于口服治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。该药物于2021年3月提交的NDA被FDA基于积极的3期临床结果接收，该结果表明主要和次要疗效终点均得到满足，安全性与安慰剂相似。如果获批，可能成为针对oHCM疾病机理的潜在“first-in-class”药物。除在美国的上市申请外，mavacamten在欧盟也有一个正在审查中的上市授权申请，用于相同的适应症。目前，该公司正在进行临床试验以评估mavacamten治疗其他适应症的潜在能力，包括非梗阻性肥厚型心肌病。

2、 AXS-07

公司名称：Axsome Therapeutics

适应症：偏头痛

Axsome专注于治疗中枢神经系统疾病，正在开发AXS-07，这是一种新型、快速吸收的口服固定剂量组合，它的活性成分为美洛昔康（meloxicam）和利扎曲普坦（rizatriptan），并使用Axsome公司的MoSEIC配方技术，用于偏头痛的急性治疗。两项3期试验的积极结果显示，与安慰剂和活性对照利扎曲普坦相比，该组合具有快速和持续的疗效。

3、索凡替尼

公司名称：和黄医药

适应症：胰腺和非胰腺神经内分泌瘤

和黄医药的索凡替尼（surufatinib）是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，具有抗血管生成和免疫调节双重活性，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤（NET）。基于积极的3期结果，Surufatinib的NDA申请于2021年6月被FDA接收，结果表明该药物已达到主要疗效终点。该药物已在中国上市，也在寻求欧盟的批准。如果根据当前计划在美国获得批准，该公司预计该药将在2022年下半年上市，为晚期NET患者提供额外的治疗选择。

4、特瑞普利单抗（toripalimab）

公司名称：君实生物/Coherus BioSciences

适应症：鼻咽癌

由君实生物和CoherusBioSciences联合开发的特瑞普利单抗（toripalimab）是一种抗PD-1单克隆抗体，用于治疗复发性或转移性鼻咽癌。2021年11月，FDA接收了toripalimab的生物制品许可申请（BLA），该药物得到2期和3期研究的积极安全性和有效性结果的支持，并被授予优先审评资格。特瑞普利单抗已获批在中国上市，用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤。针对晚期鼻咽癌，目前尚无FDA批准的免疫肿瘤学疗法。(刘颖琪)