显示长期疗效！阿斯利康公布长效C5抑制剂治疗gMG三期试验数据

编译丨newborn

近日，阿斯利康公布3期CHAMPION-MG试验开放标签扩展期（OLE）的长期随访结果，数据显示：在抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者中，长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠单抗）显示出长期疗效，治疗60周期间，患者日常生活活动、肌力、生活质量均有改善。在整个分析过程中，Ultomiris的耐受性良好。

gMG是一种罕见的、使人虚弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致神经肌肉功能丧失和严重虚弱。据估计，85%的gMG患者为抗AChR抗体阳性。Ultomiris是阿斯利康在2020年12月以390亿美元收购Alexion后获得的第二代长效C5补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。

据悉，Ultomiris已被批准治疗2种罕见病：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）。目前，Ultomiris治疗gMG的新适应症申请正在接受美国和欧盟监管机构的审查。

在CHAMPION-MG试验中，为期26周随机对照期（RCP）结束后，有99.4%的患者（n=161）进入OLE，在此期间，所有患者均接受Ultomiris治疗。在数据截止时，113名患者已达到60周。疗效分析包括在OLE期间接受≥1剂Ultomiris治疗的全部患者。

在OLE 60周时，与基线（定义为启动Ultomiris治疗时）相比，患者功能活动、肌力和生活质量指标有统计学意义的显著改善，包括重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）总分（-4.0[95%CI:-4.8，-3.1]，p<0.0001）。

此外，从安慰剂（n=83）过渡至Ultomiris治疗的患者，表现出与RCP期间接受Ultomiris治疗患者相似程度和时间进程的快速缓解。

具体而言，接受Ultomiris治疗60周的患者，多个量表评分相对RCP基线的变化如下：

在CHAMPION-MG试验OLE期间，Ultomiris的安全性和耐受性与RCP期间及其他已批准适应症中观察到的Ultomiris已知安全性特征一致。最常见的不良事件（在RCP和/或OLE期间接受Ultomiris治疗的169例患者中，发生率≥10%）是头痛（16.6%）和腹泻（13.6%）。

参考来源：ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz) demonstrated sustained improvements in functional activities and quality of life in adults with generalized myasthenia gravis through 60 weeks