IL-2受体靶向疗法关键性3期临床结果积极 今年预计递交上市申请

今日，Citius Pharmaceuticals公司宣布，其在研疗法I/ONTAK（E7777）在治疗持续或复发皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。I/ONTAK是一种工程化IL-2白喉毒素融合蛋白。基于这一积极结果，该公司预计在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请。

皮肤T细胞淋巴瘤是一种皮肤非霍奇金淋巴瘤类型。患者的T细胞癌变并且发展为皮肤病变，导致患者因为严重疼痛或瘙痒而生活质量下降。CTCL可能进展缓慢，需要数年甚至10年的时间才发展到癌症阶段。然而一旦达到这一阶段，癌症可能扩散到淋巴结和内脏，导致不良预后。

I/ONTAK是一种重组融合蛋白，将IL-2受体结合域与白喉毒素片段结合在一起。它可以特异性与细胞表面的IL-2受体结合，导致白喉毒素进入细胞，抑制蛋白合成。这款疗法可以杀死癌变T细胞，并且暂时清除调节性T细胞（Treg），从而增强抗癌免疫反应。I/ONTAK是曾经上市的获批疗法ONTAK的纯化且生物活性更高的配方。

▲I/ONTAK的作用机制（图片来源：Citius官网）

在这项研究中，总计71名持续或复发CTCL患者接受了治疗，69名患者纳入主要疗效分析。试验结果显示，经独立审查委员会（IRC）评估，I/ONTAK达到36.2%的客观缓解率（95% CI，25.0%，48.7%）。研究者进行的效力分析发现的ORR为42.3%（95% CI，30.6%，54.6%）。

▲I/ONTAK的部分初步分析数据（图片来源：参考资料[1]）

“这一试验结果令人鼓舞，我们认为它具有临床意义，并且希望I/ONTAK能够成为持续或复发CTCL患者的重要治疗选择。” Citius公司首席执行官Myron Holubiak先生说。

参考资料：

[1] Citius Pharmaceuticals Reports Topline Data from the Pivotal Phase 3 Study of Cancer Immunotherapy I/ONTAK (E7777) for the Treatment of Persistent or Recurrent Cutaneous T-Cell Lymphoma (CTCL) in Support of BLA Submission. Retrieved April 6, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/citius-pharmaceuticals-reports-topline-data-from-the-pivotal-phase-3-study-of-cancer-immunotherapy-iontak-e7777-for-the-treatment-of-persistent-or-recurrent-cutaneous-t-cell-lymphoma-ctcl-in-support-of-bla-submission-301518707.html