法布里病创新疗法关键性3期临床结果积极 今年递交上市申请

今日，Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司宣布，在研疗法pegunigalsidase alfa（PRX–102）在治疗法布里病（Fabry Disease）患者的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。Pegunigalsidase alfa是一款每两周注射一次的创新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A疗法。基于这一积极结果，两家公司预计在今年下半年向美国FDA再次递交生物制品许可申请（BLA）。

法布里病是一种X连锁遗传病，由溶酶体中的α-半乳糖苷酶A活性缺陷引起，导致代谢底物酰基鞘鞍醇三己糖（GL-3）在血管、肾脏、心脏、神经和其它器官中积聚，最终导致慢性肾病、肾衰、心血管病和卒中。

Pegunigalsidase-α是一种由植物细胞表达、化学修饰的重组α-半乳糖苷酶A的稳定化版本。使用短链PEG通过化学交联共价结合蛋白质亚基，得到具有独特药代动力学参数的分子。在临床研究中，观察到的血循环半衰期约为80小时。

在这项为期24个月的随机双盲，含活性对照的3期临床试验中，肾功能下降的成人法布里病患者接受了pegunigalsidase-α或获批酶替代疗法的治疗。试验结果显示，pegunigalsidase-α与活性对照组相比，在肾功能主要终点达到非劣效性标准。

参考资料：

[1] Protalix BioTherapeutics and Chiesi Global Rare Diseases Announce Topline Results from the 24-Month Phase III BALANCE Clinical Trial of PRX-102 for the Treatment of Fabry Disease. Retrieved April 4, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/protalix-biotherapeutics-and-chiesi-global-rare-diseases-announce-topline-results-from-the-24-month-phase-iii-balance-clinical-trial-of-prx-102-for-the-treatment-of-fabry-disease-301516555.html