血友病一年药费120万，患者有药难及！罗氏制药：中国定价一直在低位

本文来源：时代周报 作者：韩利明

2月28日第十五届国际罕见病日临近，罕见病相关话题引发关注。

日前，血友之家在微信公众号平台发布一封以《比“无药可医”更令人绝望的是“有药难及”》为名的公开信，信中直指罗氏制药创新药艾美赛珠单抗注射液（商品名“舒友立乐”）上市三年多来，销售价格居高不下，大量患者只能“望价兴叹”。

血友病于2018年被纳入我国《第一批罕见病名录》中。《2021中国血友病患者白皮书》统计，我国约有4.9万名患者。

罕见病药物研发成本高、患病人群少，高昂的费用成为了患者及其家属们生命中不可承受之重。血友之家在公开信中提到，“由于耐受治疗费用高昂，抗体患者常以忍痛为荣、以少用药甚至不用药为荣……儿童患者因常年出血而被迫休学、退学，患者因病致残、丧失劳动力，患儿家庭债台高筑、父母离异、甚至弃养等悲剧普遍存在。”

北京血友之家罕见病关爱中心会长关涛接受时代周报记者采访时分析，“艾美赛珠单抗在海外市场销量可观，如果在国内大幅降价，将会对全球市场产生影响。这对罗氏来说确实也是一个困难，希望罗氏本着‘患者为先’的企业价值观，给中国一个‘适合’的价格。”

关涛表示，“我们希望罗氏制药可以效仿渤健公司发布援助计划，也希望可以推动艾美赛珠单抗进医保。但作为患者或患者组织，我们只能等着。”

“舒友立乐在中国的定价一直维持在低位。”2月24日，罗氏制药中国相关负责人就公开信内容与血友之家进行沟通，罗氏制药方面表示，价格确实是制约很多罕见病患者获得治疗的重要原因之一。除此之外，高价值药品在挂网和进院方面的阻力，院外DTP（直接面向患者）药房输注后的报销问题等，也制约着罕见病患者对药物的可及。

患者终身用药，费用一年百万

血友病是一种隐形遗传性罕见病，主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍。

按照缺乏的凝血因子不同，分为A型、B型和C型。临床表现为关节、肌肉、脏器的自发性出血。缺乏治疗会导致慢性和致残性的关节疾病，若出血点涉及脑部或其他主要脏器，短时间内即可导致不可逆的身体损伤甚至危及生命。

该病发病率约为万分之一。以往，我国A型血友病患者主要采取一周三次静脉注射凝血因子的替代治疗，但在该疗法后，10%至30%的患者容易出现抗体（即抑制物），使凝血因子失去凝血作用，导致患者出现出血过多的症状，抗体患者也成为“罕见病中的罕见病”。

作为长期慢性病，血友患者需终身用药。2018年12月在我国正式获批上市的罗氏制药创新药――艾美赛珠单抗注射液，是目前国内上市的唯一一款适用于血友病A抗体患者的预防治疗药物，可显著降低A型抗体患者的出血事件，每周只需皮下注射一次。

该药用量与患者体重直接挂钩，标准用量为1.5毫克/周/公斤，按照销售价格8100元/30毫克的定价计算，患者年治疗费用约为2万元/公斤，体重60公斤的患者年治疗费用将达到120万元，即便体重较低的儿童患者年治疗费用也达到数十万元。

血友之家的公开信中提到，艾美赛珠单抗在国内上市三年以来，从未调整过售价。“不同规格、相同价格”的定价策略打破了“大剂量有优惠”的行业惯例。30毫克8100元、60毫克16200元，高昂的药价令抗体患者“有药难及”。

在政策执行环节，国家先后出台相关文件降低罕见病患者用药成本，规定罕见病药品进口增值税税率降为3%，并适用相关增值税政策。“罗氏制药坚持‘降税不降价’的做法，成为制约患者用上有效药物的最大阻碍。”公开信提及。

药品供销环节，艾美赛珠单抗仅由上药云健康益药药房独家经销。导致国内仅个别医院知晓该药品，欠发达地区患者仍处在“无药可医”的艰难境地。

对此，罗氏方面表示：“公司充分考虑到患者体重差异，在中国申请上市了两种不同剂型，不同剂型单位价格以就低原则定价；舒友立乐上市后即享受单克隆抗体和其他生物制品0%关税的优惠政策；舒友立乐在保存和运输环节中对冷链要求较高，因此委托上药云健康益药药房经销，采取送药上门的配送方式，目前在安徽、山东等地增加其他配送渠道，在重庆、温州等地区实现药店进药，在安徽、江苏等地实现医院进药。”

罗氏制药：拓宽血友病患者支付渠道

世界卫生组织（WHO）将患病人数占总人口的0.65‰至1‰的疾病或病变定义为罕见病。我国在2021年首次提出“中国罕见病2021年版定义”，将“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”列入罕见病。

据WHO统计，世界上有6000-8000种罕见病，每年以250多种的数量新增，影响着多达4亿患者的生活。目前，我国各类罕见病患者约2000万。

罕见病药物，通常是天价。目前，全球已发现的罕见病中，仅约5%具备有效治疗药物，全球范围患者都面临用药短缺的局面。全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁及其团队发布的 “中国《第一批罕见病目录》罕见病诊疗费用研究报告”显示，我国《第一批罕见病》目录共涉及121种罕见疾病，年治疗费用在10万元及以上的达16种，其中7个病种年治疗费用超100万元。

罕见病用药问题何解？2021年9月，国务院办公厅印发《“十四五”全民医疗保障规划》提到，以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度框架基本形成。“1+N”即“医保+其他途径”多方共付模式，基本成为现阶段保障罕见病高值药物较为可行方案。

罗氏制药方面表示，“为拓宽血友病患者支付渠道，正争取通过城市普惠型商保及社会救助等渠道减轻患者经济负担。”目前，已有41个城市生效的普惠险可以报销舒友立乐。社会救助方面，罗氏制药中国与中国红十字基金会共同启动了珍罕关爱基金，将给予家庭困难的A型血友病患者现金补助。同时，罗氏设立创新支付“友福气”项目，给予使用舒友立乐的患者在检测、诊疗、康复等方面的支持。

关涛向时代周报记者分析，“在‘1+N’的共付模式中，如果缺失‘1’，后面的‘N’都会变成零。商保等补充途径是未来探索的方向或模式，但目前仅局限在地级市范围内做统筹和尝试，存在诸多不确定性，靠此难以解决罕见病高昂治疗费用的支付难题。”

从2019年国家医保目录常态化调整以来，每年都会有罕见病用药通过谈判方式进入医保目录。去年，包括治疗肺动脉高压、肢端肥大症、多发性硬化症、特发性肺纤维化、亨廷顿舞蹈症和肌萎缩侧索硬化（SMA）等在内的7种罕见病药物通过医保谈判。

曾因“一针70万”引发热议的诺西那生纳注射液，是由渤健公司研发生产的SMA精准靶向治疗药物。为推动药物进入医保目录，渤健公司曾多次发布援助计划，患者自付费用从原有的约140万元降至55万元。2022年1月1日起，新版国家医保目录正式实行，该药价格降至3.3万元/针。

据国家医保局信息，我国上市且有适应症的50余种罕见病药品中，已有40余种纳入国家医保目录。对于部分价格特别昂贵的罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力等原因，无法被纳入基本医保支付范围。

2021医保谈判基金测算组组长郑杰提到，“基金测算追求的并不是药品的最低价格，而是给出一个合理的制度标准。按照目前的药品支付范围，在国家目录里边的药品年支出的费用最高的不超过30万，基本原则是能够让有限的基金发挥最大的效率。今后也将杜绝天价药品进医保。”

关涛分析，若仅简单使用人均年花费方法将30万元作为医保目录准入门槛，对罕见病支付存在不公平，无法体现罕见病特质。“罕见病药物价格虽然高昂，但患者基数较少，在医保上应该给予这万分之一的群体相应的政策倾斜。”关涛说。