【医伴旅】NGENLA在欧获批，生长激素缺乏症患儿的福音

导语：新一代长效重组人生长激素NGENLA在欧盟获批上市，用于治疗生长激素缺乏症儿童患者，注射频率也大幅度降低，由原来的每天一次，降至每周一次。

2022年2月15日，辉瑞公司和OPKO Health公司宣布，欧盟委员批准新一代长效重组人生长激素NGENLA(somatrogen)上市，用于治疗因生长激素分泌不足而导致生长障碍的3岁以上儿童和青少年患者，该药物每周注射一次。NGENLA为儿童患者及其护理人员和医疗保健提供者提供了一种用于生长激素缺乏症(GHD)的新治疗选择，将注射频率从每天一次减少到每周一次。

生长激素缺乏症(GHD)是一种罕见的疾病，其特征是脑垂体分泌生长激素不足，全世界大约每4 千至1万名儿童中就有一名患有GHD。这种疾病可能是由基因突变引起的，也可以在出生后获得。如果不进行治疗，受影响的儿童在成年期会持续发育减退并身材矮小，青春期也可能会推迟。儿童还可能会经历身体健康和心理健康方面的其他问题。

NGENLA在欧盟(EU)的上市许可得到了一项全球、随机、开放标签、主动对照的3期研究的数据支持，该研究评估了每周一次使用NGENLA vs. 每天一次使用GENOTROPIN(somatopin，健豪宁)的安全性和有效性。该研究达到了NGENLA（与健豪宁相比）非劣效性的主要终点，这是通过12个月时的年高度速度测量的。NGENLA在该研究中的总体耐受性良好，其安全性与健豪宁相当。

另一项3期研究(C0311002)评估了3 - 18岁GHD儿童患者及其护理人员对每周一次使用NGENLA vs. 每天一次使用健豪宁治疗负担的看法。该研究表明，与健豪宁相比，使用NGENLA治疗12周后，平均总体生活干扰总分有所改善。

OPKO Health公司首席执行官Phillip Frost博士表示：“通过帮助最小化疾病管理负担，我们相信NGENLA有潜力改善受生长激素缺乏症影响的儿童及其家庭的生活质量，并提高治疗的依从性，从而改善预后。NGENLA在欧盟获批上市，将惠及更多的儿童患者。”

Somatrogon是一种新的分子实体，包含人类生长激素的天然序列和人绒毛膜hCGβ链的C端多肽（CTP）。CTP延长了生长激素的半衰期。Somatrogon在美国和欧盟获得了“孤儿药”称号，用于治疗生长激素缺乏症的儿童和成人。