罕见病骨肉瘤：治疗路上，他们在等新药敲响门

　　有一种癌症，很少出现在大众视野里，它悄悄找上朝气蓬勃的青少年，安静承受着病痛家庭的眼泪与煎熬，它就是骨肉瘤，被很多人称作 “被遗忘的癌症”。

　　当地时间 10 月 26 日，2026 ESMO 年会最受瞩目的主席论坛 LBA(最新突破性摘)环节，这份被长久忽略的困境，被一项来自中国的临床研究带到了世界舞台。北京大学人民医院谢璐教授带来 ARTEMIS-011 研究结果：翰森制药自研 B7-H3 靶向 ADC 瑞康立伏妥塔单抗，为复发难治骨肉瘤患者带来显著生存获益，让这个沉默的群体，被全世界看见。

　　大众对肺癌、乳腺癌等高发肿瘤早已熟悉，却很少听闻骨肉瘤的名字。它的患者大多是十几岁的少年，一次次手术、一轮轮化疗，不断打断他们的学业，碾碎原本安稳的家庭生活。

　　海南国际医药创新联合基金会执行理事长刘晓鹏发起的 “骨励派・骨与软组织肉瘤患者之家”，曾调研 37 个骨肉瘤家庭：92% 的家庭背负沉重的经济重担，异地求医、陪护开销、持续治疗支出压得人喘不过气;81% 的患者和家人深陷焦虑、无助的心理困境;68% 的家庭直白地期盼药品援助。这些数字背后，是一个个不敢放弃、却又找不到出路的普通家庭。

　　当肿瘤复发转移、多线治疗失效之后，有效的新药，是他们仅剩的期盼。但狭小的患者群体、极高的研发难度，让骨肉瘤赛道鲜有资本愿意驻足。无数家长和孩子在病友社群里抱团，交换就医经验、互相安抚情绪，一边扛着病痛，一边遥遥等待新药的消息。

　　ARTEMIS-011本次ESMO交出的结果，回应了这份漫长等待。这是一项随机对照 Ⅲ 期研究，研究结显示，针对二线及以上失败的复发难治骨肉瘤，瑞康立伏妥塔单抗相较吉西他滨 + 多西他赛化疗显著延长 PFS，BICR 评估中位 PFS 5.5 个月对比 1.4 个月，风险降低 67%，各亚组获益一致，ORR、DCR 更优，安全可控;OS 暂未成熟，存在获益趋势。

　　PFS 是抗肿瘤药物核心疗效评价指标，代表患者肿瘤得到控制的时长。对于历经多线治疗、几乎无药可选的复发难治青少年骨肉瘤患者而言，更长的 PFS，就是多一分等待、多一分希望。

　　这项 Ⅲ 期阳性结果，为 B7-H3 靶向 ADC 应用于骨肉瘤治疗提供重磅循证证据，也印证中国原研创新药，有能力回应这一罕见肿瘤长期未被满足的临床需求。

　　今年 9 月，瑞康立伏妥塔单抗用于既往至少二线治疗失败、12 周岁及以上骨肉瘤患者的上市许可申请，已获国家药品监督管理局受理，并纳入优先审评审批程序。

　　在骨肉瘤近三十年少有突破性疗法的背景下，这份登上 ESMO 主席论坛 LBA 的中国原研成果，分量格外厚重，代表国际肿瘤学界对这项研究价值的认可，也让 “骨肉瘤” 这个名字，被更多国际同行知晓。

　　“很多孩子和家长，一直在等这一天。” 刘晓鹏感慨，病友群里大家每天都在关心这款药物的审评进度，所有人都盼着新药尽快获批上市，落到可以负担、方便可及的地方，给走投无路的孩子多一条生路。

　　深渊之中，病友之间微光相伴;而今天，中国原研创新药带来新的曙光。呼吁全社会看见骨肉瘤这群少年，加快罕见肿瘤新药审评，完善药品援助与保障。愿这群在深渊里互相照亮的孩子，不必独自对抗病魔，新药之光，照亮他们的求生之路。