iPSC细胞疗法竞速帕金森赛道：海外冲刺IPO，国内管线同步推进

近日，美国生物技术公司 Aspen Neuroscience 向 SEC 提交纳斯达克 IPO 申请，核心资产为用于帕金森病的自体 iPSC 衍生多巴胺能神经元前体细胞疗法 sasineprocel。这一举动，让帕金森病 iPSC 细胞替代疗法赛道再度受到市场关注。

帕金森病的核心病理改变是黑质多巴胺能神经元进行性丢失。现有药物、DBS 手术等手段主要用于控制症状，无法补充已经受损死亡的神经元，而 iPSC 来源的多巴胺细胞移植，是目前被持续探索、有望针对病因干预的技术方向。Aspen 选择自体路线，取患者自身皮肤细胞重编程为 iPSC，再分化为目标神经细胞进行移植，理论上能够降低异体细胞带来的免疫排斥压力。其 Ⅰ/Ⅱa 期 ASPIRO 研究中，8 例患者 12 个月随访观察到运动指标改善，PET 影像提示移植细胞具备多巴胺相关活性。

不过这项研究本身存在明显局限：样本规模很小，且没有设置假手术对照组，患者心理预期、用药调整等混杂因素都可能干扰评估结果，暂时还不能确认疗效可以稳定复制。自体方案另一个现实短板是制备周期长，单个患者的生产流程约需 4 个月，这给规模化落地和成本控制带来很大压力。高昂的临床与生产投入也带来资金压力，根据其申报文件，公司现有资金不足以支撑运营满一年，本次 IPO 主要为后续 Ⅲ 期临床推进、生产体系建设筹措资金。

全球路线分化：自体与异体

放眼全球，针对帕金森病的 iPSC 细胞治疗已经形成两条主流技术路线，各自面临不同的待解问题。

自体路线以 Aspen 为代表，核心逻辑是细胞来源于患者本人，从根源上减少异体移植后的免疫排斥风险，理论上有机会减少长期免疫抑制剂的使用。但这套模式的短板同样突出：属于 “一人一批” 的定制化生产，流程繁琐、质控链条长，很难快速覆盖大量患者，商业化之后的支付压力也会比较突出。同时，不同患者起始细胞的状态存在个体差异，也会给产品一致性带来挑战。

而异体细胞路线，思路是提前建立由健康供者来源的 iPSC 主细胞库，从同一个细胞库批量分化制备多巴胺能神经元前体细胞，一份细胞原料可以供给多名适配患者使用，更容易实现标准化生产、库存备货，解决自体方案产能不足的痛点。

拜耳旗下 BlueRock 的异体 iPSC 多巴胺细胞疗法已经进入 Ⅲ 期临床试验，采用随机、双盲、假手术对照的经典试验设计，也是这条路线里进展较快的项目；日本的研究团队，则进一步结合 HLA 分型筛选供体细胞，优先匹配人群中高频 HLA 单倍型，在通用性和免疫风险之间寻找平衡；在国内，士泽生物的 XS411 细胞注射液是异体通用现货型路线的代表，目前注册临床II 期已经完成入组。

士泽生物XS411：异体通用现货型iPSC管线

在国内走异体通用型路线的研发项目中，士泽生物的 XS411 细胞注射液是推进进度靠前的一条管线。这是一款异体通用 “现货型” iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞注射液，和Aspen一人一制备的自体路线不同，产品依托标准化 iPSC 主细胞库进行批量分化生产，不需要为每位患者单独启动细胞制备流程，也是国内细胞治疗帕金森赛道里选择现货异体通用型路径的代表性项目。

该项目的 Ⅱ 期注册临床试验已于 2026 年 7 月完成全部受试者入组。这项全国多中心研究由首都医科大学附属北京天坛医院牵头，联合北京协和医院、苏州大学附属第二医院、江苏省人民医院等多家临床中心共同开展，试验采用 PROBE设计，也就是前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估，在细胞移植这类很难做到双盲操作的临床场景中，通过终点评估设盲来降低主观偏倚，提升证据等级，为后续研究积累更可靠的数据基础。

在此之前，XS411 的 I 期阶段已经完成受试者给药和随访观察。相关 I 期结果也已经在2026年国际帕金森病与运动障碍大会（MDS）上进行了口头报告。前期临床评价结果显示， XS411细胞注射液无需HLA配型，联合规范的抗免疫排斥治疗，可在帕金森病患者的壳核存活、定植、分化成多巴胺能神经元，形成多巴胺合成、代谢能力，显著改善帕金森病症状，同时具有良好的安全性。

除国内注册临床之外，XS411 也同步推进国际化布局，拿到美国临床许可，并获得美国 FDA 的快速通道资格认定。

细胞疗法的共同考验：数据与工艺

Aspen 的 IPO，放在整个赛道里看，更像一个信号：帕金森的 iPSC 细胞替代疗法，已经从早期概念验证阶段，进入需要持续投入、接受多方检验的阶段。

早期临床看到的功能改善信号，只是第一步。不管是自体还是异体路线，后续都需要更大样本、对照设计严谨的临床试验，确认疗效的可重复性，以及移植细胞数年尺度下的长期安全性，排查异常增殖、移植物相关异动症加重等潜在风险。

细胞制造能力同样是核心门槛，神经细胞的定向分化、灌装、冷链储运、术中递送，每一个环节的波动都可能影响最终结果，稳定、可放大的 GMP 生产体系，是产品走出实验室的基础。