巩汉林委员：建立罕见病诊疗科室，完善药品审批机制

来源：人民日报健康客户端 陈龙飞

“我国罕见病发病人数约超2000万，很多国外已上市的相关药品在我国尚未获批准入，导致患者用药难。”全国两会期间，全国政协委员巩汉林提交《关于完善进口罕见病类药品审批机制，解决病患需求的提案》，建议建立罕见病诊疗科室，做好罕见病药品审评审批，解决罕见病患者的用药难题。

巩汉林表示，罕见病的发病率和患病率虽然极低，但我国人口基数大，罕见病在中国仍有较大群体。因此，罕见病既是医学问题，也是社会问题。目前，国外针对一些罕见病的药品均有上市，但有些药品在我国尚未获批准入。

此前《健康时报》记者报道，因为缺药，1000多位罕见病患儿家属联名向全社会求助氯巴占药物。患儿家属表示，他们的孩子患上了婴儿痉挛症、Dravet综合征、LGS综合征、大综合征等罕见癫痫性脑病，且大部分已经面临断药风险。（https://m.peopledailyhealth.com/articleDetailShare?articleId=2a50f6c1838b465fb2c444cca9ccf1bd）（插入内链）

巩汉林表示，该药在国内未获许可，罕见病患者如果想治病，只能采取非正常渠道由海外代购，并伴有“涉嫌走私、运输、贩卖假药（毒品）”的风险。

“管控‘氯巴占’法理必行，患者需‘药’救命也应势在必行”。巩汉林建议，以我国医疗领域唯一对外开放的“医疗特区”――“博鳌乐城国际医疗旅游先行区”现有的相关罕见病医疗院所为基础，建立罕见病诊疗科室，做好罕见病审评审批。

同时，用好、用活国家赋予乐城先行区“先行先试”政策，会同国家药监局建立罕见病药品、特别是国家药监局严控的精神类管制药品的进口审批机制。采取由医院、代购企业向相关政府部门申请，再从国家层面授权给相关医院、代购企业，给予特殊通道采购权，并按照实际需求规定相应的采购量，放入国家相关药品库中，以保证患者的用药，解决罕见病患者、尤其是“氯巴占”类性质药品的用药难题，维护好罕见病患者基本医疗权益，使他们不在铤中拯救生命。

“不要让电影《我不是药神》中的情景重演，确保生命至上。”巩汉林说。