陕西一患儿ICU注射“救命药”：SMA靶向药入医保后西北首针

央广网西安1月9日消息（记者舒隆焕 实习记者吕治坡）2022年1月4日，陕西西安1岁9个月大的患儿康康（化名）在西安交通大学第二附属医院接受了SMA靶向药物注射。这是SMA靶向治疗药物纳入医保后，我国西北地区首例SMA靶向药注射者。

2021年12月3日，国家医保局发布消息称，全球首个用于治疗罕见病SMA（脊髓性肌萎症）的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被纳入医保，2022年1月1日起正式执行。该药经过国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万元/针降至3.3万元/针。

新的一年，愿望成“针”，这让康康的母亲陈女士看到了新的希望。

ICU里成功注射第一针“救命药”

康康是一位SMA（脊髓性肌萎症）患儿，7个月大的时候就已经出现了症状，被确诊为脊髓型肌萎缩Ⅰ型，这种类型的患儿，确诊后平均寿命或不超过2岁。

2021年12月初，SMA靶向药纳入医保后，能救孩子命的药物有了希望，陈女士一家人在欣喜之余，孩子的身体却出现了新的状况。

1月4日，康康接受SMA靶向治疗药物注射（央广网发 西安交大二附院供图）

2021年12月初，1岁9个月大的康康因重症肺炎被西安交通大学第二附属医院收治住院。收治住院的第二天，该医院儿童病院副主任、主任医师杨琳查房时发现康康的病情还在进展，便立刻转入重症监护病房。

“由于康康存在基础疾病，全身肌肉乏力，连咳痰、喝奶都没有力气，始终不能脱离呼吸机的支持，治疗举步维艰。”杨琳说：“基础病加上重症肺炎，时刻威胁着康康的生命，在儿童病院重症ICU里，康康经过治疗，生命体征稳定了下来。同时，医院加紧联系SMA靶向药，希望纳入医保执行后，能尽快给康康注射。”

随着西安疫情的发展，外地到西安物流不畅通，如何保证注射药品从上海运到西安，又成了新的难题。在医院多方沟通、协调之下，注射药品最终通过“绿色通道”于2021年12月底运抵西安。

得知这一消息后，医院立即与陈女士联系，准备在2022年1月初给康康安排药物注射。

正值西安疫情焦灼时期，但是康康的治疗不能再耽误。1月4日，杨琳所在的儿童神经专业团队所有成员穿好隔离衣，进入重症监护病房，为康康进行了SMA靶向治疗药物注射治疗。

当天是通过腰椎穿刺，进行鞘内注射，将靶向药注射到患儿体内。经过紧张的注射，对穿刺部位进行局部按压后，注射成功。

“康康在重症ICU里，不能自主进食、带着鼻塞，还有肺部感染、全身静脉的治疗，所以在注射过程中难度要比其他病人更大。”杨琳告诉记者，用药的第二天，康康的手指就可以开始活动，甚至上肢都可以轻微上抬，这在注射以前都是不可能的。

陈女士告诉记者，注射成功后，康康继续在重症ICU里接受肺炎等治疗，由医护人员24小时照料，“最近因为疫情，我们都在居家防控，都在期待着疫情早日过去，康康早日康复，接她回家。”

“天价药”纳入医保 希望真的来了

陈女士一家人是西安本地人，育有一对龙凤胎，本是家庭幸福美满。但在康康出生4个月大的时候，就发现她跟别的孩子不一样。陈女士说，“孩子运动迟缓无力，脖子都抬不起来，去多家医院检查后，医生怀疑是肌无力，经过基因检测后，在西安交通大学第二附属医院确诊为SMA（脊髓性肌萎症）。”

SMA（脊髓性肌萎症）是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。

西安交大二附院儿童病院团队担负SMA靶向治疗药物注射任务（央广网发 西安交大二附院供图）

多方打听后，陈女士了解到，孩子的病是有靶向药的，名为诺西那生钠注射液，但这种“天价药”让陈女士一家人崩溃，近乎绝望。“我们就是砸锅卖铁，卖房子，也难以负担，更无法谈及终生用药。”

为了给孩子治病，陈女士和丈夫查阅资料、走访问医，打听到这种药物在国外免费或很便宜，“曾想过为了给孩子治病移民去国外，但最终都觉得不现实，而且也没那个经济条件，都放弃了。”陈女士说道。

2020年12月，陈女士在一家医疗检测机构打听到，诺西那生钠注射液可能即将纳入医保，国家正在谈判。这让陈女士一家人看到了希望，一边关注“天价药”何时纳入医保的消息，一边家人都学习了肌肉按摩等护理方法，在家中轮流帮助康康做护理。

2021年12月3日，“天价药”进医保的消息让陈女士一家人沸腾了。

“这一次是真的有希望了。”陈女士说，这个药从70万元/针下降到55万元/针，纳入医保后降到3万多元/针，这不仅救了康康，也救了我们全家。

希望孩子平安长大上学 呼吁重视罕见病筛查

1月4日康康成功注射后，陈女士全家人如释重负、喜极而泣。陈女士说，孩子没有赶上最佳时期注射这个药物，这个药越早打越好，觉得很对不起孩子……采访中，每每提及于此，陈女士几度哽咽。

杨琳告诉记者，康康将在首针注射后14天左右，注射第二针。“我们希望第二针打完以后，康康能摘掉呼吸机、走出ICU，早日回家和爸爸妈妈一起过春节。”

“最终住院报销后，每针应该比3万元还要低”。陈女士说，这个药进入医保后，再加上住院报销，这个价格大多数家庭努努力，应该可以负担得起，真心希望更多像康康一样的患儿早点用到药。”

康康注射药物后第3天左手已可轻轻抬起，与医护人员简单互动（央广网发 视频截图）

康康注射完首针后第二天、第三天，杨琳分别拍摄了视频传给康康的家人“报平安”。杨琳感慨道，家长和医护人员都希望能够全力治疗这些患儿，因为这些孩子的大脑功能都非常好，唯一就是运动功能不行，如果运动功能得到改善，他们的生活质量会得到大幅度的提高。

“这个药也不是神药，打完之后需要一段时间见效，也需要临床的验证。”陈女士说，我希望康康能像普通的孩子一样，平安长大、上学，我们也能一直陪伴在她身边。

采访中，陈女士表示，希望更多的人能够重视对新生儿罕见病的筛查，加大新生儿罕见病筛查力度，早发现早治疗，让更多的孩子能够健康成长。

杨琳表示，例如SMA（脊髓性肌萎症）是可以通过基因检测进行早期筛查，目前国内有第三方机构在做，其费用也有所差异，但都在不断健全和完善之中。

记者了解到，康康注射首针后的第二天，又一位患儿在西安交通大学第二附属医院注射了首针，第二天出院。杨琳告诉记者，1月10日还将有两名患儿在医院接受药物注射。