勃林格殷格翰IL-36R阻断剂spesolimab在美国进入优先审查

勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理spesolimab的生物制品许可申请（BLA）并授予了优先审查：该药用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。此前，FDA已授予spesolimab治疗GPP的孤儿药资格（ODD）、治疗成人GPP发作的突破性药物资格（BTD）。2021年10月，欧洲药品管理局（EMA）受理了spesolimab治疗GPP的营销授权申请（MAA）并启动了正式审查程序。

如果获得批准，spesolimab将成为第一个治疗GPP发作的药物。临床试验显示，在经历GPP发作的成人患者中，spesolimab治疗可迅速清除脓疱。

spesolimab是一种新型人源化选择性抗体，可阻断白细胞介素-36受体（IL-36R）的激活，这是免疫系统内的一种信号通路，参与多种自身免疫性疾病的发病机制，包括GPP。spesolimab是第一个专门靶向IL-36通路治疗GPP发作的在研药物，已在一项随机、安慰剂对照临床试验中进行了评估。此外，spesolimab也正被研究，用于预防GPP发作和治疗其他中性粒细胞皮肤病，如掌跖脓疱病（PPP）和化脓性汗腺炎（HS）。

在欧盟和美国，spesolimab MAA和BLA均基于为期12周的Effisayil-1试验的数据。这是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验，在经历GPP发作的患者中开展，评估了spesolimab（单剂量900mg spesolimab静脉输注，如果症状在第8天持续存在，可选择输注第2剂）的疗效、安全性和耐受性。研究结果显示，治疗一周后，spesolimab在清除脓疱方面疗效显著优于安慰剂。